Dohody o řízeném vstupu založené na výkonu
Dohody o řízeném vstupu (Managed Entry Agreement, MEA) jsou ujednání, která řeší nejistotu ohledně účinnosti technologií (zejména léčiv) a zároveň řídí jejich zavádění s cílem maximalizovat jejich efektivní využití nebo omezit jejich dopad na rozpočet. V zásadě lze MEA chápat jako nástroj, který umožňuje pacientům přístup k novým léčivým přípravkům, přičemž riziko nejisté účinnosti je rozděleno mezi zdravotnické orgány a výrobce. I když se finanční MEA staly poměrně běžnými, využívání MEA založených na výkonnosti zůstává omezené.
Obecně existují dva typy MEA: finanční a výkonnostní. U obou typů lze dohody dále rozlišovat podle toho, zda hodnocení probíhá na úrovni jednoho pacienta nebo léčené populace. Ekonomické dohody mohou zahrnovat důvěrné dohody o slevách nebo cenách v závislosti na objemu a dohody o finančních limitech. Patří sem také dohody o bezplatné počáteční léčbě s následným financováním, pokud bude po vyhodnocení souhrnných údajů úspěšná. Poslední zmíněný typ dohod nemusí obsahovat prvek sledování výkonnosti.
Průzkum OECD z roku 2019, který provedli Wenzl a Chapman, ukázal, že MEA se používají nejméně ve 28 ze 41 zemí, které jsou členy OECD a/nebo Evropské unie. Kromě léčivých přípravků se MEA využívají také pro různé typy nefarmaceutických zdravotnických technologií, včetně zdravotnických prostředků a diagnostických nebo chirurgických postupů. V jednotlivých zemích se používá široká škála typů MEA a také řada různých názvů těchto ujednání (například listiny, zvláštní cenová ujednání nebo dohody o sdílení rizik v Austrálii, úmluvy v Belgii nebo systémy přístupu pacientů ve Spojeném království). Plátci využívají MEA k dosažení různých cílů. Převažují však finanční cíle, jako je omezení dopadu na rozpočet a dosažení požadované úrovně nákladové efektivity.
Právě poslední bod vede k zajímavé úvaze. Mohl by dobře definovaný výkonnostní parametr, který určuje úhradu dostupné inovace, pomoci motivovat lékaře a pacienty k dosažení výsledků? Myšlenka, že to povede k lepšímu využití zdrojů a personalizaci výběru pacientů po zavedení této diagnostiky, je na místě. Pro tuto hypotézu však neexistuje mnoho důkazů. Vzhledem k rostoucímu počtu vysoce personalizovaných a drahých léků s často vysokou subjektivní variabilitou účinnosti (což je podstatou personalizované léčby) se však tento způsob kombinované úhrady a sdílení rizik jeví jako spravedlivý.
Obsah MEA založeného na výkonnosti je často důvěrný, včetně informací o výsledných zdravotních ukazatelích použitých k hodnocení výkonnosti výrobku. Obecně jsou zkušenosti s MEA založenými na výkonnosti stále omezené, protože se často potýkají s technickými problémy. Stávající nemocniční informační systémy často neposkytují dostatečnou flexibilitu pro vytvoření pozorovací infrastruktury dostupné plátci. Národní registry mohou být rigidní ve své struktuře, pokud jde o nový léčivý přípravek, který má být sledován v každém koncovém bodě výkonu. Kromě toho se v literatuře zmiňují problémy MEA, jako je značná administrativní zátěž a náklady pro poskytovatele, společnosti nebo plátce zapojené do plnění dohody a sběru a analýzy údajů o výkonu. Pro plátce může být také obtížné snížit ceny, získat zpět platby již vyplacené společnostem nebo vyřadit léčbu z úhrady, pokud údaje analyzované v rámci MEA prokáží, že léčba je méně účinná, než se očekávalo. Definování a získávání údajů informativních o relevantních zdravotních výsledcích a náhradních koncových ukazatelích nebo biomarkerech vyžaduje hluboké znalosti o reálné účinnosti léku, které mohou v době plánování chybět.
V našem týmu se zabýváme výše uvedenými otázkami a také zkoumáme, zda existuje dostatečný právní rámec pro provádění výše uvedených dohod o výkonu.