Úzke miesta vo farmakoterapii
Zabezpečenie toho, aby sa novo registrovaný liek dostal k čo najväčšiemu počtu pacientov, ktorí z neho budú mať úžitok, sa týka predovšetkým úhrady a následného využívania lieku. Zatiaľ čo prvé z nich môžu držitelia licencií do veľkej miery kontrolovať stanovením požadovanej ceny úhrady a navrhovaných indikačných kritérií, používanie liekov môže byť úplne mimo ich kontroly. Zdanlivo ľahký priebeh mnohých chronických ochorení spojený s neskorým nástupom príznakov je často príčinou oneskorenia liečby. Každé oneskorenie začatia liečby má však mimoriadne nepriaznivý účinok a včasná liečba pomáha zabrániť skorému vývoju mnohých ochorení, ako sú napríklad nádorové ochorenia, autoimunitné ochorenia a neurologické poruchy. Opakovane sa preukázalo, že preventívne a diagnostické vyšetrenia prinášajú veľké zdravotné a ekonomické výhody tým, že umožňujú včasnú liečbu liečiteľných alebo zvládnuteľných včasných prejavov a zároveň zabraňujú progresii do často nevyliečiteľných štádií ochorenia.
Podobne prekážky v dostupnosti špecializovanej diagnostiky môžu brániť vhodnej liečbe mnohých pacientov so známymi alebo nerozpoznanými chronickými ochoreniami, ako sú kardiovaskulárne ochorenia, osteoporóza alebo autoimunitné ochorenia. Týka sa to najmä používania drahých liekov, ktoré sú podmienené diagnostikovaním špecifických diagnostických markerov. Často sa stáva, že pacienti sú príliš dlho držaní v počiatočných líniách liečby špecialistom alebo dokonca všeobecným lekárom, ktorý stanovil primárnu diagnózu, skôr ako - ak vôbec - sú odoslaní do špecializovaného centra, kde dostanú pokročilú liečbu (napr. biologickú). Existuje niekoľko dôvodov, prečo pacienti nemusia dostávať lieky zodpovedajúce ich stavu:
Asymptomatický priebeh ochorenia pred exacerbáciou choroby, ako je osteoporóza;
Slabá informovanosť pacienta o základnom ochorení a jeho závažnosti, napríklad pri CHOCHP;
Nedostatočná informovanosť lekára o základnom ochorení a jeho závažnosti, napríklad pri reumatoidnej artritíde, ktorá si vyžaduje liečbu, ktorá je dostupná len v určených centrách;
Všeobecne nedostatočné alebo nedostupné diagnostické vybavenie, napríklad v prípade rozsiahlych pandémií;
Nesprávna diagnóza, napríklad pri zriedkavých ochoreniach diagnostikovaných vylúčením;
Falošne negatívne výsledky, napríklad pri infekčných ochoreniach diagnostikovaných pomocou testov s nízkou citlivosťou, ako sú kultivačné testy spúta;
Legislatívne a administratívne zaťaženie vrátane následnej náhrady alebo nedostupnosti diagnostiky v ranom veku.
Všade tam, kde nedostatky v diagnostike vedú k neadekvátnej liečbe z niektorého z vyššie uvedených dôvodov, je v záujme spoločnosti, pacienta a výrobcu, aby sa na túto skutočnosť upozornilo. Často však chýbajú údaje, ktoré jasne ukazujú, že časť pacientov nie je liečená. Existujúce záznamy o žiadostiach o úhradu, registre alebo iné údaje sú značne skreslené, pretože sledujú len prechádzajúcu kohortu.
Na získanie reprezentatívneho obrazu skutočnej situácie je často potrebné vykonať prierezovú štúdiu o používaní liečby v reálnych podmienkach. Vzhľadom na špecifiká chorobných stavov musí návrh takýchto štúdií zohľadňovať cestu pacienta pri liečbe cez rôzne špecializácie, diagnostické a iné zdravotnícke zariadenia. Na získanie objektívneho obrazu skutočného stavu vhodného na publikovanie sú potrebné vhodné nástroje na randomizáciu a správne čítanie údajov. Napriek všetkým ťažkostiam pri vykonávaní a publikovaní štúdie o využívaní liečby sa často oplatí vynaložiť úsilie. Silné dôkazy o neadekvátnej liečbe chorôb sprevádzané hodnotením ekonomických dopadov poskytujú zdravotníckym pracovníkom, platcom a vládam silný a presvedčivý argument na podporu novej politiky prevencie a liečby.