Dohody o riadenom vstupe založené na výkone
Dohody o riadenom vstupe (Managed Entry Agreement - MEA) sú opatrenia, ktoré riešia neistotu týkajúcu sa výkonnosti technológií (najmä liekov) a zároveň riadia ich prijatie s cieľom maximalizovať ich efektívne využívanie alebo obmedziť ich vplyv na rozpočet. V zásade možno MEA chápať ako nástroj, ktorý umožňuje pacientom prístup k novým liekom, pričom riziko neistej účinnosti je rozdelené medzi zdravotníckymi orgánmi a výrobcom. Aj keď sa finančné MEA stali pomerne bežnými, využívanie MEA založených na výkonnosti je stále obmedzené.
Vo všeobecnosti existujú dva typy MEA: finančné a výkonnostné. V oboch typoch možno dohody ďalej rozlišovať podľa toho, či sa hodnotenie uskutočňuje na úrovni jedného pacienta alebo liečenej populácie. Ekonomické dohody môžu zahŕňať dôverné dohody o zľavách alebo cenách v závislosti od objemu a dohody o finančných stropoch. Patria sem aj dohody o bezplatnej počiatočnej liečbe s následným financovaním, ak budú úspešné po vyhodnotení súhrnných údajov. Posledný uvedený typ dohôd nemusí obsahovať prvok monitorovania výkonnosti.
Prieskum OECD z roku 2019, ktorý uskutočnili Wenzl a Chapman, ukázal, že MEA sa používajú v najmenej 28 zo 41 krajín, ktoré sú členmi OECD a/alebo Európskej únie. Okrem liekov sa MEA používajú aj pre rôzne typy nefarmaceutických zdravotníckych technológií vrátane zdravotníckych pomôcok a diagnostických alebo chirurgických postupov. V jednotlivých krajinách sa používa široká škála typov MEA, ako aj množstvo rôznych názvov takýchto dohôd (napríklad úkony, osobitné cenové dohody alebo dohody o rozdelení rizika v Austrálii, konvencie v Belgicku alebo schémy prístupu pacientov v Spojenom kráľovstve). Platitelia využívajú MEA na dosiahnutie rôznych cieľov. Prevažujú však finančné ciele, ako je obmedzenie vplyvu na rozpočet a dosiahnutie požadovanej úrovne nákladovej efektívnosti.
Práve posledný bod vedie k zaujímavej úvahe. Mohol by dobre definovaný parameter výkonnosti, ktorý určuje platbu za dostupnú inováciu, pomôcť motivovať lekárov a pacientov k dosahovaniu výsledkov? Myšlienka, že to vedie k lepšiemu využívaniu zdrojov a personalizácii výberu pacientov po zavedení diagnostiky, je namieste. Na podporu tejto hypotézy však neexistuje veľa dôkazov. Vzhľadom na rastúci počet vysoko personalizovaných a drahých liekov s často vysokou subjektívnou variabilitou účinnosti (čo je podstatou personalizovanej liečby) sa však tento spôsob kombinovanej úhrady a rozdelenia rizika javí ako spravodlivý.
Obsah MEA založenej na výkonnosti je často dôverný vrátane informácií o výsledkoch v oblasti zdravia, ktoré sa používajú na hodnotenie výkonnosti výrobku. Vo všeobecnosti sú skúsenosti s MEA založenými na výkone stále obmedzené, pretože často čelia technickým problémom. Existujúce nemocničné informačné systémy často neposkytujú dostatočnú flexibilitu na vytvorenie pozorovacej infraštruktúry, ktorá by bola k dispozícii platiteľovi. Národné registre môžu mať nepružnú štruktúru, pokiaľ ide o nový liek, ktorý sa má pozorovať v každom konečnom bode výkonu. Okrem toho sa v literatúre spomínajú výzvy MEA, ako je značná administratívna záťaž a náklady pre poskytovateľov, spoločnosti alebo platiteľov zapojených do vykonávania dohody a zberu a analýzy údajov o výkone. Platitelia môžu tiež považovať za ťažké znížiť ceny, získať späť platby už vyplatené spoločnostiam alebo vyradiť liečbu z úhrady, ak údaje analyzované v rámci MEA ukážu, že liečba je menej účinná, ako sa očakávalo. Definovanie a získavanie údajov informatívnych o relevantných zdravotných výsledkoch a náhradných koncových ukazovateľoch alebo biomarkeroch si vyžaduje hlboké znalosti o skutočnej účinnosti lieku, ktoré môžu v čase plánovania chýbať.
V našom tíme sa zaoberáme vyššie uvedenými otázkami a tiež skúmame, či existuje dostatočný právny rámec na implementáciu vyššie uvedených dohôd založených na výkone.