Úzká místa ve farmakoterapii
Zajištění toho, aby se nově registrovaný lék dostal k co největšímu počtu pacientů, kteří z něj budou mít prospěch, se týká především úhrady a následného využití léku. Zatímco to první mohou držitelé licence do značné míry ovlivnit stanovením požadované ceny úhrady a navrhovaných indikačních kritérií, užívání léků může být zcela mimo jejich kontrolu. Zdánlivě snadný průběh mnoha chronických onemocnění spojený s pozdním nástupem příznaků je často příčinou zpoždění léčby. Jakékoli zpoždění v zahájení léčby má však obzvláště nepříznivý účinek a včasná léčba pomáhá zabránit časné progresi mnoha onemocnění, jako jsou například novotvary, autoimunitní onemocnění a neurologické poruchy. Opakovaně bylo prokázáno, že preventivní a diagnostický screening přináší významné zdravotní a ekonomické výhody tím, že usnadňuje včasnou léčbu léčitelných nebo zvládnutelných časných projevů a současně zabraňuje progresi do často nevyléčitelných stadií onemocnění.
Stejně tak mohou nedostatky v dostupnosti specializované diagnostiky bránit vhodné léčbě mnoha pacientů se známými nebo nerozpoznanými chronickými onemocněními, jako jsou kardiovaskulární choroby, osteoporóza nebo autoimunitní onemocnění. To se týká především používání drahých léků, které jsou podmíněny diagnostikou specifických diagnostických markerů. Pacienti jsou často příliš dlouho drženi v počátečních liniích léčby specialistou nebo dokonce praktickým lékařem, který stanovil primární diagnózu, než - pokud vůbec - jsou odesláni do specializovaného centra, kde jim bude poskytnuta pokročilá léčba (např. biologická). Důvodů, proč pacienti nedostávají léky odpovídající jejich stavu, je několik:
Asymptomatický průběh onemocnění před exacerbací nemoci, např. osteoporóza;
Špatné povědomí pacienta o základním onemocnění a jeho závažnosti, například u CHOPN;
Špatná informovanost lékaře o základním onemocnění a jeho závažnosti, například u revmatoidní artritidy, která vyžaduje léčbu, jež je dostupná pouze v určených centrech;
Obecně nedostatečné nebo nedostupné diagnostické vybavení, například v případě rozsáhlých pandemií;
Chybná diagnóza, například u vzácných onemocnění diagnostikovaných vyloučením.
Falešně negativní výsledky, například u infekčních onemocnění diagnostikovaných pomocí testů s nízkou citlivostí, jako jsou kultivační testy sputa;
Legislativní a administrativní zátěž, včetně následné náhrady nebo nedostupnosti diagnostiky v raném věku.
Všude tam, kde jsou překážky v diagnostice příčinou neadekvátní léčby z některého z výše uvedených důvodů, je v zájmu společnosti, pacienta i výrobce, aby si tuto skutečnost uvědomili. Často však chybí údaje, které by jasně ukazovaly, že část pacientů není léčena. Stávající záznamy o žádostech o úhradu, registry nebo jiné údaje jsou značně zkreslené, protože sledují pouze procházející kohortu.
Pro získání reprezentativního obrazu skutečné situace je často nutné provést průřezovou studii o používání léčby v reálných podmínkách. Vzhledem ke specifikům chorobných stavů musí návrh takových studií zohledňovat cestu pacienta při léčbě různými specializacemi, diagnostickými a dalšími zdravotnickými zařízeními. K získání nezkresleného obrazu skutečného stavu vhodného pro publikaci jsou zapotřebí vhodné nástroje pro randomizaci a správné čtení údajů. Přes všechny obtíže spojené s prováděním a publikováním studie o využití léčby se často vyplatí vynaložit úsilí. Pádné důkazy o neadekvátní léčbě nemocí doprovázené hodnocením ekonomických dopadů poskytují zdravotníkům, plátcům a vládám silný a přesvědčivý argument pro prosazování nové politiky prevence a léčby.